新药是如何的

新药是如何的

举例来说，想治疗某种疾病，科学家首先要知道这个疾病是怎么引起的，找到引起疾病的靶点，这就要做很多生物学实验，确认这个靶点跟疾病本身确实有因果上的关联；当确认靶点之后，就需要交给药物化学的团队，围绕这个靶点设计一种化合物，从大量的化学或生物学的化合物进行筛选，找到这个化合物以后，科学家再进行化学结构上的修饰，选出有ATCC细胞活性的分子，再应用药剂学制成合理的制剂，通过一系列的药理实验进行下一步的筛选。

而其中作为筛选的库，可能有几十万个化合物分子，从中要找到比较适合用在这个靶点的这么样一系列小分子。而经过改造又要筛掉一大批，这本身也要经过一个很漫长的过程；所有的化合物分子又分为生物制品和化学药品，这也有很大的区别。生物制品因为是大分子，多肽、糖蛋白等存在多种多样的生物活性，所以说它的发展空间大，但是成本非常高；小分子的化学药品现在靠大型计算机的筛选，又称为“计算机辅助药物设计”，国内外筛了很多次，它的发展空间已经非常有限了。

药品本身不是纯粹在实验室里合成的东西，还要吃到体内，所以很大一部分工作还是要在动物体内进行，看这个药是不是真的能作用在这个靶点上，有没有副作用。也就是说，一个药物分子，本来设想这个药应该有这样的作用，结果得出反面的效果，也就是在不停地淘汰。

临床实验分为三期，每一期的目的也是不一样的。一期临床是给健康人群用药，只是测试一下人吃了这个药后安全性好不好，有没有问题，在身体的分布怎么样，就是在人体上验证一下，不一定要在病人身上做，安全之后就到了下一期；

在二期临床实验，是*次在真正的病人身上做这样的实验，由于之前所有的结果都出在动物身上，ATCC细胞这个药到底有没有用就靠这一步。如果在小范围的人群里面，比如 50 个病人，看得出来他们服药效果比安慰剂的效果好一点的话，就会更大规模地进行药物实验。

在临床三期，科学家会考虑不同的种族、年纪，以及不同的疾病的发展阶段，也要考虑不同药的剂量等等，在更大规模上检测出来这个药有效、安全剂量是什么，应该怎么样更好地使用。如果Z后证明它又安全又有效的话，再跟监管部门做申请，说可以上市了，这时候就可以开始做注册申请了。

还有一种特殊情况，比如说感染性病毒暴发。由于临床实验的规模、严谨性的制约，往往要花好多年的时间。而对于监管部门，特别是在美国采取越来越灵活的方式，有些疾病非常紧急，就可以看能不能跳过其中的一些步骤，或者把一期、二期合在一起，直接在病人身上试验——既看它的安全性，又看它的有效性。

还有的药甚至能够直接把临床三期跳过，在二期的时候发现做实验的 50 个人都有良好的效果，也可以申请先上市，上市的时候再做后期的四期临床实验。一边对病人可以服用，另一边药企和科学家还要做密切的观察，一旦出现什么问题马上召回。有这样的机制防范上市后出现的安全状况，同时还能持续地搜集临床数据。所以说监管方面，因为目前越来越高的新的需求，就要采取越来越灵活的监管方式，在监管方式上有非常多的创新。某些方面来讲，也是因为监管方式的创新，ATCC细胞推动新药产业的发展。